Parce qu’elles sont si rares, les maladies orphelines sont souvent négligées par l’industrie et par le monde scientifique, médical et politique. Cependant, des programmes ont été lancés afin de stimuler le développement de « médicaments orphelins ». Ils ont pour principal objectif de compenser l’industrie pour le risque élevé et le faible rendement potentiel dus au nombre relativement faible de patients. Dans cette étude du KCE, les auteurs comparent le système belge de remboursement des médicaments orphelins avec celui d’autres pays, en estiment l’impact budgétaire et formulent des recommandations politiques en vue de l’améliorer.